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perguntas frequentes alfataliglicerase

As manifestações da doença de Gaucher podem incluir uma ou mais das seguintes: esplenomegalia (aumento do volume do baço), hepatomegalia (aumento do fígado), anemia (diminuição da quantidade de células vermelhas do sangue), trombocitopenia (diminuição das células de coagulação do sangue), doença óssea. Este biofármaco é uma forma recombinante ativa da enzima lisossomal humana (β-glucocerebrosidase) que é produzida a partir de células da raiz da cenoura geneticamente modificadas. Esta substância atua como uma forma de reposição enzimática. Também é o primeiro medicamento de expressão celular vegetal aprovado derivado de ProCellEx®, o sistema de fabricação de proteína à base de células de cenoura geneticamente projetadas. Os pacientes que participaram do estudo demonstraram uma redução estatisticamente significativa no volume do baço, aumento de hemoglobina, diminuição do volume hepático e aumento da contagem de plaquetas. 

 

  • O que é a doença de Gaucher?
    A doença de Gaucher é uma doença de depósito lisossômico, rara e hereditária. Pessoas com a doença apresentam deficiência de uma enzima que quebra o glicocerebrosídeo: gordura esta que, se não é quebrada, passa a sofrer acúmulo nas células e o resultado são sinais e sintomas da doença de Gaucher.
  • O que é a doença de Gaucher Tipo I
  • Como uma pessoa adquire doença de Gaucher?
  • Quais sintomas uma pessoa com doença de Gaucher pode apresentar?
  • Que tipo de médico devo consultar sobre a doença de Gaucher e exames?
  • Como faço para saber se eu tenho a doença de Gaucher?
  • O tratamento da doença de Gaucher é coberto pelo SUS?
  • Como é o tratamento da doença de Gaucher?
  • Existe uma cura para a doença de Gaucher?
  • É muito rara a doença de Gaucher?
  • O que é a alfataliglicerase?
  • Para que serve a alfataliglicerase?
  • Estou grávida. Posso usar alfataliglicerase?
  • Como a alfataliglicerase deve ser armazenada e transportada?
  • Posso retirar os frascos da embalagem original para colocar na caixa de isopor que uso para transportar o medicamento à minha residência?
  • Quais são as vias de administração do produto?
  • Que reações a alfataliglicerase pode causar?
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