No Dia Mundial das Doenças Raras, celebrado na última data de fevereiro, Bio-Manguinhos/Fiocruz reforça seu compromisso em ampliar o acesso a tratamentos essenciais para pacientes que convivem com essas enfermidades. As doenças raras afetam um número reduzido de pessoas na população, mas impõem desafios significativos aos sistemas de saúde e às famílias.
Nesse contexto, Bio-Manguinhos/Fiocruz desempenha um papel fundamental ao fornecer medicamentos estratégicos para o Sistema Único de Saúde (SUS), resultado de Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDPs), garantindo tratamentos de alto custo a quem mais precisa. Entre as doenças raras com terapias disponibilizadas pelo SUS, destacam-se a esclerose múltipla, a síndrome de Turner, a doença de Crohn, entre outras.
A esclerose múltipla (EM) é uma doença autoimune que afeta o sistema nervoso central, impactando a comunicação entre o cérebro e o corpo. Os principais sinais podem variar de dificuldades motoras a alterações na visão e cognição. Um dos tratamentos disponíveis no SUS é a betainterferona 1a, que ajuda a reduzir a frequência e a gravidade dos surtos da doença, contribuindo para a melhora da qualidade de vida dos pacientes.
Já a síndrome de Turner é uma condição genética rara que afeta apenas mulheres, causada pela ausência parcial ou total de um cromossomo X. Entre as principais manifestações estão baixa estatura, atraso na puberdade e possíveis complicações cardíacas. O tratamento com somatropina, hormônio de crescimento recombinante, é fundamental para auxiliar no desenvolvimento físico dessas pacientes e minimizar os impactos da doença.
A doença de Crohn, por sua vez, é uma doença inflamatória intestinal crônica que pode acometer todo o trato digestivo, causando dor abdominal, diarreia e outras complicações graves. O SUS disponibiliza terapias biológicas, como o adalimumabe e o infliximabe, que atuam no controle da inflamação e na redução dos sintomas, proporcionando melhor qualidade de vida aos pacientes.
As iniciativas de Bio-Manguinhos/Fiocruz no desenvolvimento e fornecimento desses medicamentos demonstram o impacto positivo das PDPs na saúde pública. Ao fortalecer a produção nacional, essas parcerias garantem sustentabilidade ao SUS e tornam acessíveis tratamentos essenciais para pacientes com doenças raras.
Neste Dia Mundial das Doenças Raras, reforçamos a importância da ciência, da inovação, da produção de imunobiológicos voltados à saúde pública, e do compromisso público para assegurar que todos tenham acesso a terapias que podem transformar vidas.
Jornalista: Gabriella Ponte
Imagem: Ascom/Bio-Manguinhos