Esse ano, o Dia Mundial das Doenças Raras está sendo celebrado dia 29 de fevereiro. Esta data foi criada em 2008 pela Organização Europeia de Doenças Raras (Eurordis), que estabeleceu o último dia do mês de fevereiro para sensibilizar a população sobre a existência dessas doenças, bem como sobre os cuidados que elas exigem.
A data tem o objetivo de mobilizar e divulgar informações sobre o tema, além de buscar apoio aos pacientes, bem como incentivar pesquisas para melhorar o diagnóstico e tratamento. No Brasil, a data foi instituída em 2018 pela Lei 13.693, que também estabelece a celebração no final de fevereiro.
Segundo o Ministério da Saúde (MS), o Brasil adota a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, que organiza, desde 2014, a rede de atendimento a portadores dessas enfermidades no país. O Sistema Único de Saúde (SUS) disponibiliza serviços para prevenção, diagnóstico, tratamento e reabilitação de pessoas com doenças raras, além de tratamento dos sintomas.
Considera-se doença rara aquela que afeta até 65 pessoas em cada 100 mil indivíduos, ou seja, 1,3 pessoas para cada duas mil. O número exato de doenças raras não é conhecido, mas estima-se que existam entre 6 mil e 8 mil tipos diferentes em todo o mundo.
De acordo com o MS, elas são caracterizadas por uma ampla diversidade de sinais e sintomas, que variam não só de doença para doença, mas também de pessoa para pessoa acometida pela mesma condição. Manifestações relativamente frequentes podem simular doenças comuns, dificultando o seu diagnóstico, causando elevado sofrimento clínico e psicossocial aos afetados, bem como a suas famílias.
Ainda segundo o MS, as doenças raras não têm cura e geralmente são crônicas, progressivas e incapacitantes, podendo ser degenerativas e levar à morte, afetando a qualidade de vida das pessoas e de suas famílias. No entanto, um tratamento adequado é capaz de reduzir complicações e sintomas, assim como impedir o agravamento e a evolução da doença.
Papel de Bio-Manguinhos
Em consonância com a missão de ampliar o acesso aos medicamentos de alto custo do MS, o portfólio de biológicos de Bio-Manguinhos/Fiocruz tem grande foco no tratamento de doenças crônicas e das doenças raras (como Esclerose Múltipla, Síndrome de Turner e Doença de Crohn). Metade do portfólio de biofármacos de Bio-Manguinhos é capaz de tratar doenças consideradas raras e contribuir com a qualidade de vida desses pacientes, com a somatropina, betainterferona 1a, infliximabe e rituximabe. Esses medicamentos de alto custo são frutos de Parcerias para o Desenvolvimento Produtivo (PDPs) com parceiros nacionais e internacionais.
Os medicamentos biológicos para doenças raras no geral costumam ser de alto custo, importados e produzidos com tecnologias inovadoras. Assim, o MS, estabeleceu uma lista de produtos estratégicos para o SUS no intuito de estabelecer as PDPs. A partir dessas parcerias, é possível realizar nacionalmente a produção dessas medicações, nos tornando menos dependentes de fornecedores internacionais. É aí que entram os laboratórios nacionais. Bio-Manguinhos tem papel fundamental em facilitar este acesso à população, transferindo tecnologia e conhecimento produtivo para o país.
As PDPs trazem outros benefícios: diminui a vulnerabilidade do SUS; reduz as dependências produtiva e tecnológica; racionaliza o poder de compra do Estado, mediante a centralização seletiva dos gastos na área da saúde; fomenta o desenvolvimento tecnológico e o intercâmbio de conhecimentos; promove o desenvolvimento e a fabricação em território nacional de produtos estratégicos para o SUS; busca a sustentabilidade tecnológica e econômica do SUS a curto, médio e longo prazos, com promoção de condições estruturais para aumentar a capacidade produtiva e de inovação do Brasil; e estimula o desenvolvimento da rede de produção pública no País e do seu papel estratégico para o SUS.
Profissionais de saúde interessados em se aprofundar sobre o tema, podem acessar conteúdo exclusivo no site Pró-Saúde: https://prosaude.bio.fiocruz.br
Jornalista: Gabriella Ponte (com informações do MS e Anvisa)
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