Para debater os principais desafios atuais frente as doenças raras e genéticas, foi realizado, na manhã do dia 2/5, um workshop sobre o tema, reunindo representantes de diversas entidades. O vice-presidente de Produção e Inovação em Saúde da Fiocruz, Marco Krieger fez a fala de abertura, ressaltando o pioneirismo da Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) no desenvolvimento de medicamentos para tais enfermidades.  "Temos que pensar a necessidade de protocolos específicos para acesso aos medicamentos em contraposição ao processo de judicialização", afirmou. O especialista contou um pouco da trajetória da Fundação e citou o caso do biofármaco alfataliglicerase, produzido por Bio-Manguinhos, para tratamento da doença de Gaucher.  

O médico, geneticista e coordenador do Centro de Genética Médica e Centro de Referência para Doenças Raras do Instituto Fernandes Figueira (IFF/Fiocruz), Juan Llerena, apresentou o conceito de doença rara, definida como a que acomete 65 indivíduos em uma população de 100 mil habitantes. "Doenças raras não são necessariamente de origem genética", complementou.  Llerena relembrou o processo de escolha do IFF como Centro de Referência para doenças raras em 2015, destacando a importância de ações estruturantes no país. "Desde 2014, quando foi publicada a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, vemos um avanço na relação entre os grupos estruturados, o estado e governo. Apesar disso, a maioria dos avanços verificados foi devido à ação de grupos de famílias, reunidos em associações organizadas em prol do acesso a medicamentos e tratamento", relata.

Ele citou o exemplo da Associação Brasileira de Osteogênese, que em 2001, alcançou a criação de um protocolo para tratamento clínico. O geneticista também destacou a importância das diretrizes na prática clínica, conduta para tomada de decisões e cuidados aos pacientes. 

Tecnologias e desenvolvimento

Para apresentar os desafios do desenvolvimento e transferência de tecnologias para pesquisa e disponibilização de novos produtos,  o presidente da Bionovis, Odinir Finotti , destacou o histórico do Marco Regulatório e a da criação de políticas industriais de fomento.  "Desde 2014, quando foi criado o Marco Regulatório para produtos biológicos muita coisa mudou na forma como a transferência de tecnologia vem sendo vista. Mas, acima de qualquer alteração, precisamos focar na valorização da racionalidade econômica e estímulo à produção nacional", reforçou. 

Uma questão de saúde pública

O pesquisador e membro da Iniciativa 'Medicamentos para doenças negligenciadas' (DNDI), Jorge Bermudez, apresentou dados que destacam a importância de encarar as políticas e o atendimento a estes pacientes de forma diferenciada.  "A saúde  é uma das metas do milênio até 2030. Os relatórios publicados pela Lancet e pela Organização das Nações Unidas (ONU) foram relevantes para que essa questão passasse a ser tratada como uma demanda de saúde pública", afirma. 

Para tanto, complementou, "é preciso reduzir as vulnerabilidades, aumentar a articulação dos modelos de desenvolvimento aos direitos da saúde e fortalecer a inovação da base produtiva nacional". 

doencas raras
"É preciso fortalecer a produção nacional e reduzir vulnerabilidades", afirmou Bermudez.

Bermudez acrescentou que é preciso tirar o foco das "doenças negligenciadas" e abordar "populações negligenciadas". "Uma das formas de mudar o cenário atual é fomentar a pesquisa incremental, equilibrar a questão de acesso x inovação, debater a regulação de segurança na esfera do SUS e a própria proteção patentária" acrescentou.

Avanços e desafios

O representante do Departamento de Atenção Especializada  e Temática da Secretaria de Atenção à Saúde do Ministério (SAS/MS), Fernando Machado de Araújo, abordou o histórico do desenvolvimento de políticas públicas para tratamento e diagnóstico de doenças raras no país. "Apesar dos progressos e da criação de Centros de Referência, ainda enfrentamos dificuldade no acesso aos dados epidemiológicos", conta.

Articulada em rede, a Política Nacional de Atenção Integral  às Pessoas com Doenças Raras  tem como objetivo a redução da mortalidade provocada por tais enfermidades, o aconselhamento genético de familiares e diagnóstico precoce. "Outro passo importante é a habilitação de centros especializados e de referência. Hoje existem sete no país", concluiu.  O diagnóstico precoce e preciso, a qualificação de profissionais, a existência de infraestrutura adequada e o acesso garantido a medicamentos e tratamentos seguros são alguns dos caminhos que podem contribuir para a melhoria da qualidade de vida dos pacientes com doenças que, em alguns casos, não são mais tão raras e demandam políticas específicas de atenção, prevenção e promoção da saúde.

 Jornalista e Imagem:  Isabela Pimentel