A Fiocruz recebeu autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para o início dos testes clínicos em humanos do GB221, um produto de terapia gênica avançada voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), a forma mais grave da doença. O anúncio foi realizado durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis) do Governo Federal, nesta segunda-feira (24/11), em São Paulo. Aprovado de forma ágil pela Anvisa em processo de análise prioritária, o estudo posiciona o Brasil na liderança do tema na América Latina.
A terapia GB221 foi desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio). A Fiocruz, além de participar do desenvolvimento clínico da terapia, firmou um acordo de transferência de tecnologia junto à empresa, por meio do Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos/Fiocruz), abrindo caminho para que a produção nacional de uma terapia gênica seja realizada pela primeira vez. Este é mais um passo no âmbito da Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas, que tem o objetivo de dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos para terapias avançadas no âmbito do SUS.
Com a iniciativa, o Ministério da Saúde (MS) avança no apoio nacional à pesquisa e o desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da saúde pública de precisão, com foco no SUS. O projeto destinado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras liderado pela Fiocruz já recebeu investimentos de R$ 122 milhões do MS. A Estratégia também conta com aporte financeiro da Financiadora de Estudos e Projetos (Finep), que investiu recursos da ordem de R$ 50 milhões em infraestrutura de produção de terapias avançadas.
Desde a produção da vacina para Covid-19, Bio-Manguinhos/Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, usada para esta terapia gênica. A produção de vetores virais em condições de boas práticas de manufatura é um grande gargalo tecnológico em todo o mundo e o domínio desta técnica coloca o Brasil em potencial inédito de protagonismo global nesta nova fronteira tecnológica.
O projeto integra as iniciativas do Ministério da Saúde para fortalecimento do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis) e, ao mesmo tempo, é parte do esforço de ampliação da Política Nacional de Atenção às Pessoas com Doenças Raras. Ao atuar nestas duas frentes, a iniciativa fortalece o SUS com um desenvolvimento tecnológico concreto, que pode superar os desafios impostos pelas novas tecnologias à sustentabilidade financeira da saúde pública.
“Como uma instituição que atua há 125 anos em defesa da vida, é emocionante para a Fiocruz colocar sua capacidade científica a serviço das crianças do nosso país. O estudo clínico que acaba de ser autorizado poderá transformar a vida de crianças com atrofia muscular espinhal de forma inédita a partir de técnicas de terapia gênica, um campo de ponta na ciência mundial. Tudo isso, pensando de forma combinada à internalização desta tecnologia, que é bastante cara e sofisticada. Com esta ação, a Fiocruz reafirma seu compromisso com o SUS, com o Complexo Econômico-Industrial da Saúde, com a soberania nacional e, sobretudo, com a redução das desigualdades no país”, destaca o presidente da Fiocruz, Mario Moreira.
Diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, Rosane Cuber destaca que essa parceria simboliza um passo decisivo para o país. “A inclusão de terapias gênicas em nosso portfólio representa uma oportunidade única de fortalecer a soberania científica e tecnológica do Brasil", destaca. "Em Bio-Manguinhos, trabalhamos com profundo compromisso com os participantes dos estudos, assegurando qualidade, segurança e eficácia em todas as etapas. Atuamos sempre alinhados ao rigor regulatório e científico, porque sabemos que cada avanço representa esperança real para milhares de famílias brasileiras”.
O projeto dá continuidade à iniciativa originalmente liderada pelo biólogo e biofísico Marco Aurélio Krieger, então vice-presidente de Produção e Inovação em Saúde da Fiocruz (2017-2025), falecido em abril deste ano. Durante sua gestão, a Fiocruz passou a atuar de forma estratégica no domínio da tecnologia de vetor viral, pavimentando o caminho para a produção nacional de terapias gênicas e o protagonismo do Brasil nesta fronteira da ciência mundial. Este avanço em terapia gênica consolida a capacidade nacional de conduzir estudos no campo da biotecnologia avançada.
O contrato firmado junto à empresa prevê que os custos da terapia a serem praticados no Brasil seriam de apenas 20% a 25% dos valores atualmente praticados nos Estados Unidos em relação a terapias similares. Esta vantagem no custo da terapia abre espaço para incorporação ao SUS e a redução de gastos públicos oriundos da crescente judicialização do acesso a tratamentos similares.
Testes clínicos
Considerada rara e com manifestação ainda nos primeiros meses de vida, a AME Tipo 1 é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios relacionados ao movimento. A ausência dessa proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.
O estudo que acaba de ser aprovado pela Anvisa será desenvolvido em parceria com a Casa dos Raros, o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e o Hospital das Clínicas da Universidade Estadual de Campinas (Unicamp). Os estudos serão conduzidos no Brasil em parceria com a Intrials Pesquisa Clínica Ltda., contratada pela GEMMABio. para acompanhar a etapa no país.
O foco do ensaio clínico é a avaliação da segurança e da tolerabilidade (fase 1) e dos primeiros sinais de eficácia (fase 2) do medicamento, que será usado em dose única. A administração da terapia será feita por via intracisterna magna (ICM), técnica que permite que o produto seja entregue diretamente ao sistema nervoso central.
A Anvisa tem atuado de modo decisivo para a aprovação do estudo clínico. A Fiocruz, a Intrials e a GEMMABio têm recebido acompanhamento regulatório contínuo da Agência, como parte dos processos de agilização de análises prioritárias. A interação regulatória antecipada reduz incertezas, acelera processos e contribui para que tecnologias de alta complexidade avancem com segurança.
Texto: Ascom/Bio-Manguinhos
Imagem: Adobe Stock